Döv ettåring fick hörsel efter genterapi
Av Opal Sandy från Oxfordshire föddes utan att kunna höra någonting på grund av auditiv neuropati, skador i hörselnerven, som orsakas av en felaktig gen.
Hennes föräldrar beslutade att flickan skulle delta i en studie som prövar en genterapi, DB-OTO, utvecklad för barn med den så kallade OTOF-mutationen.
När flickan var 12 månader gammal behandlades hon med en infusion innehållande en fungerande kopia av genen, som fördes in i cellerna via ett ofarligt virus. Ingreppet tog bara 16 minuter.
Idag, ett halvår senare, kan hon höra näst intill perfekt, rapporterar The Guardian och flera andra brittiska medier.
Behandlingen utfördes vid Addenbrooke´s hospital som en del av Chord-studien, där döva barn från Storbritannien, Spanien och USA ingår och följs upp under fem år.
Öronkirurgen Manohar Bance, som leder studien, säger till tidningen att resultaten var överraskande bra.
– Vi har resultat som är fantastiska – så nära återställande av normal hörsel. Så vi hoppas att det kan vara ett potentiellt botemedel.
Genterapin som utvärderas i studien har utvecklats av biotechbolaget Regeneron.