Leqembi, det svenskutvecklade läkemedlet mot Alzheimers sjukdom, har fått klartecken från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Rekommendationen gäller för patienter i tidiga stadier av sjukdomen och godkännandet markerar en viktig milstolpe inom vård och behandling av alzheimersjuka. Godkännandet, som Sensorem skriver om på sin blogg, öppnar dörren för en ny behandlingsstrategi som sträcker sig bortom de traditionella symtomlindrande metoderna.

Om Leqembi

Leqembi (lekanemab) har utvecklats av svenska BioArctic i samarbete med det japanska läkemedelsbolaget Eisai och innebär ett genombrott inom behandlingen av Alzheimer. Den aktiva substansen är en monoklonal antikropp som specifikt binder till amyloid beta, ett protein som bildar plack i hjärnan och kopplas till sjukdomens utveckling. Leqembi adresserar således en grundläggande patologisk process i sjukdomen, snarare än att enbart lindra symtom.

Godkännandet från EMA är dock avgränsat till en specifik patientgrupp: patienter med högst en kopia av ApoE4-genen, en genetisk faktor som påverkar risken för biverkningar såsom amyloidrelaterade bildavvikelser (ARIA). Begränsningen syftar till att ge balans mellan läkemedlets risker och fördelar. Leqembi administreras via intravenösa infusioner och användningen riktar sig till patienter i tidiga stadier av sjukdomen, när effekten av att bromsa sjukdomsutvecklingen bedöms vara som störst.

EMA:s tidigare beslut och omprövningen

I juli 2024 avslog den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA en första ansökan om godkännande av Leqembi, med hänvisning till osäkerheten kring riskerna för amyloidrelaterade bildavvikelser (ARIA) i en bred patientpopulation. Efter överklagan och ny data från tillverkaren valde EMA att ompröva sitt beslut. Fokus för omprövningen låg på en subgruppsanalys som uteslöt patienter med två kopior av ApoE4-genen, en genetisk variant som signifikant ökar risken för ARIA.

Analysen visade att patienter med en eller ingen kopia av ApoE4-genen hade en lägre förekomst av både ARIA-E (hjärnödem) och ARIA-H (blödningar). Samtidigt bekräftades läkemedlets effekt på att bromsa sjukdomsutvecklingen i denna grupp, med en 29 % långsammare försämring av kognitiva funktioner jämfört med placebo, mätt med CDR-SB-skalan.

CHMP, EMA:s kommitté för humanläkemedel, ansåg att dessa resultat tydligt visade att fördelarna med Leqembi överväger riskerna för denna smalare patientgrupp och ändrade därför sitt tidigare ställningstagande.

Risker och biverkningar

Behandlingen med Leqembi är inte utan risker. Bland de vanligaste biverkningarna återfinns som sagt amyloidrelaterade bildavvikelser, ARIA-E och ARIA-H. ARIA-E innebär ansamling av vätska i hjärnan, medan ARIA-H utgörs av små blödningar. Båda tillstånden är tydligt kopplade till patienter med två kopior av ApoE4-genen, vilket är en av anledningarna till att EMA begränsat behandlingen till dem med en eller ingen kopia av denna gen.

För att hantera riskerna krävs att behandlade patienter genomgår regelbundna MR-undersökningar. De ska utföras innan behandlingsstart och upprepas vid givna tidpunkter under behandlingen för att ge en chans att upptäcka potentiella komplikationer tidigt.

Något annat som är vanligt är infusionsrelaterade reaktioner, som kan inkludera illamående, huvudvärk och yrsel. Särskild försiktighet gäller dessutom patienter som använder blodförtunnande läkemedel. Dessa patienter löper ökad risk för blödningar, vilket innebär att Leqembi är olämpligt för denna grupp.

Hälsoekonomiska och praktiska utmaningar

Att Leqembi kan börja användas i Sverige är beroende av en pågående granskning av NT-rådet och Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV). Granskningen syftar till att avgöra om läkemedlet är kostnadseffektivt med tanke på priset och kravet på kontroller. Användningen av Leqembi är nämligen en dyr behandling som inte bara innebär läkemedelskostnader, utan också kräver gentester för ApoE4, amyloid-PET för diagnos samt kontinuerliga MR-undersökningar för övervakning av biverkningar som ARIA.

Den praktiska implementeringen är lika utmanande som ekonomin. Vårdgivarna behöver utbildas i hantering av läkemedlet, inklusive diagnostiska och uppföljande rutiner. Dessutom måste behandlingsprotokoll utvecklas för att se till att de rätta patienterna identifieras och får tillgång till behandlingen. Det är avgörande för att undvika överbelastning av redan ansträngda resurser inom vården.

Det finns också frågor kring jämlikhet och prioritering. Behandlingen riktar sig till en smal patientgrupp med tidig Alzheimers, och det kan skapa etiska dilemman kring vilka patienter som bör prioriteras. Urvalet innebär att många patienter som hoppas på en ny behandling kanske inte blir aktuella. Det ställer krav på tydlig kommunikation och förankring av besluten i vården.

Nästa steg: Implementering och övervakning

Efter EMA:s positiva rekommendation väntar ett formellt godkännande från EU-kommissionen, som ett nödvändigt steg innan medlemsländerna kan fatta egna beslut om användning och eventuell subventionering av Leqembi.

Ett omfattande övervakningsprogram behöver implementeras, inkluderande ett EU-omfattande patientregister där biverkningar som ARIA ska dokumenteras och analyseras. Det kommer också att genomföras registerstudier för att följa hur patienterna svarar på behandlingen över tid och om Leqembi påverkar sjukdomens utveckling på lång sikt.

Informationskampanjer riktade mot vårdpersonal och patienter ska tydligt beskriva vem som är aktuell för behandlingen, vilka risker som finns och vad behandlingen innebär i form av sjukhusbesök och övervakning. Förväntningar hos både patienter och deras anhöriga behöver hanteras för att undvika missförstånd och orimliga förhoppningar.

Hopp för framtiden

Leqembi har potential att förändra vården av Alzheimers sjukdom, inte bara genom att bromsa sjukdomens förlopp utan också genom att ge nytt hopp för drabbade och deras anhöriga. Det är en behandling som går bortom tidigare symtomlindrande insatser och den representerar ett betydande genombrott inom neurovetenskap.

Samtidigt är det tydligt att implementeringen av Leqembi ställer stora krav på vården. Kostnaderna, resurserna och den avancerade övervakningen kräver samverkan mellan myndigheter, regioner och vårdgivare. Hur detta hanteras kommer att vara avgörande för att detta nya verktyg ska kunna nå sin fulla potential.