Patienterna genomgick behandling med Sareptas Therapeutics genterapi Elevidys, den enda genterapin som är godkänd i USA för patienter med Duchennes muskeldystrofi, en ärftlig och progressiv muskelsjukdom som främst drabbar pojkar.
Sjukdomen, som ofta börjar visa sig i tidig barndom, orsakas av en mutation i X-kromosomen, som leder till att musklerna gradvis försvagas och till att patienten ofta förlorar förmågan att gå i tidiga tonåren.
BREAKING